Maculopatia Umida: Al via in Italia la Prima Sperimentazione di Terapia Genica

L’Italia si prepara a ospitare la prima sperimentazione nazionale di una terapia genica per la degenerazione maculare umida legata all’età. Questo avanzamento, parte di uno studio clinico di fase 3 già attivo negli Stati Uniti e in Francia, sarà condotto al Policlinico A. Gemelli IRCCS di Roma sotto la guida di Stanislao Rizzo, esperto in oculistica e docente presso l’Università Cattolica di Roma.

La maculopatia legata all’età rappresenta una delle principali cause di disabilità visiva nei paesi occidentali, colpendo oltre un milione di persone in Italia. Si presenta in due forme: quella secca, che progredisce lentamente, e quella umida o essudativa, caratterizzata da una rapida perdita della visione centrale causata dalla crescita di vasi sanguigni anomali sotto la retina. Questa forma, se non trattata, può portare a danni irreversibili.

Terapia Genica: Una Nuova Frontiera

La terapia tradizionale per la forma umida si basa su farmaci anti-VEGF, che bloccano il fattore di crescita responsabile della proliferazione dei vasi anomali. Questi farmaci richiedono iniezioni regolari, spesso mensili, per tutta la vita del paziente, rappresentando un carico significativo per chi è affetto dalla patologia e per i caregiver.

La nuova sperimentazione, invece, utilizza un vettore virale per introdurre un gene nelle cellule retiniche. Questo gene consente alle cellule di produrre autonomamente proteine anti-VEGF, riducendo così la necessità di iniezioni continue. Il farmaco ABBV-RGX-314, somministrato attraverso un’unica iniezione nello spazio sottoretinico, potrebbe rappresentare una svolta significativa, permettendo agli occhi di combattere la malattia dall’interno.

Un Passo Promettente ma Cautamente Monitorato

Sebbene la sperimentazione sia agli inizi, i ricercatori sperano che la terapia possa garantire una stabilità visiva a lungo termine, eliminando il bisogno di frequenti trattamenti invasivi. Gli studi in corso mirano a valutare l’efficacia e la sicurezza di questa tecnologia innovativa, monitorando i risultati nel tempo per comprendere appieno i suoi benefici e le sue potenziali implicazioni.

Un Cambiamento per la Qualità della Vita

Se confermata, la terapia genica potrebbe trasformare radicalmente la gestione della degenerazione maculare umida, migliorando significativamente la qualità della vita dei pazienti. Questo approccio potrebbe ridurre l’impegno associato ai trattamenti attuali, offrendo una nuova speranza a milioni di persone che convivono con questa condizione invalidante.